“慢粒”治疗有望不再昂贵 疗效监测是关键

       简称为“慢粒”的慢性髓细胞白血病治疗费用昂贵，患者面临沉重的经济负担。记者从近日举行的白血病科普活动上获悉，根据国家卫计委政策，慢性髓细胞白血病的治疗可获得新农合报销，这在一定程度上有助于患者减轻经济负担。广州南方医院血液科孟凡义教授表示，在选用靶向药物治疗时，必须重视监测白血病细胞的残留水平。

　　孟凡义介绍，据今年国家卫生计生委通报的《2013年新农合进展情况及2014年工作重点》文件显示，2013年全国共有199万名患者获得新农合重大疾病保障补偿，包括慢性髓性白血病在内的22个病种的实际补偿比达到69%，大幅度减轻了参合患者的经济负担。

　　严峻现实：

　　“慢粒”十年生存率仅50%

　　慢性髓细胞白血病发病初期，患者往往没有出现特异性的症状，一般表现为劳累、消瘦、反复低烧、不明原因地出汗等。很多患者是在体检或因其他疾病就医时发现白细胞数增高，因而被确诊。

　　据估计，慢性髓细胞白血病在中国发病率约为十万分之0.36，儿童及成年人均可发病。这种病更偏好成年人，发病年龄大多在45~55岁之间，该类型白血病约占成年白血病患者总数的15%~20%。慢性髓细胞白血病在男性中的发病率略高于女性，其比值为1.4~2.2：1。

　　“慢性髓细胞白血病的病因不明，可能与环境因素、放射线照射、病毒感染、化学药物及制剂的接触有关。”孟凡义指出，该病分为慢性期、加速期和急变期，后两期的患者多在数月内死亡。目前，传统化疗治疗“慢粒”效果不佳，同种异体干细胞移植可能是唯一治愈慢粒的疗法。总体来说，各期慢粒白血病的10年生存仅有50%。

　　靶向治疗第一年

　　应每三个月做次PCR检测

　　孟凡义表示，慢性髓细胞白血病治疗的首选药物是甲磺酸伊马替尼，通过靶向治疗慢粒的患者8年无进展生存期高达87%。但是，有部分患者达不到最佳疗效，甚至发生耐药，则应尽早换用二代酪氨酸抑制剂。

　　“慢粒治疗过程中的监测非常重要。过去对这方面的强调不够。”孟凡义指出，很多医生和患者在靶向治疗过程中，只关注血液学和遗传学的疗效，而忽视了监测白血病细胞的残留水平。目前国际医学界推崇的是国际标准化的分子学监测。接受靶向治疗第一年内的患者，都应该每3个月接受分子学监测一次，如此可及早发现治疗是否失败，使医生能够更早地做出治疗调整。

　　记者获悉，BCR-ABL融合基因被证实为慢粒的发病基础。分子学检测最常用的是聚合酶链反应(PCR)检测。根据目前欧美的慢粒治疗指南，患者应每3个月做一次PCR检测，观察BCR-ABL的下降水平。在3个月时，BCR-ABL应该降低到10%以下，6个月降低到1%以下，12个月应该降低到0.1%，就是必须达到“分子学缓解”(MMR)。如果不达标，医生会综合评估考虑转换治疗，以确保达到最佳疗效。

　　“外周血的分子学检测更方便，不需要抽取骨髓，患者痛苦小。”孟凡义指出，患者应提高监测意识，遵照医嘱按时做PCR检查。通过规范化治疗和监测，有助于让病情处在较好的控制状态，如果发现耐药可以进行及时转换二代药物，从而获得更长的生存时间。